PAN-TER Platformu

Proje sonunda ulaşmayı hedeflediğimiz ürünlerden ikisi terapötik monoklonal antikor (mAb) temelli moleküler, diğer ikisi ise kimerik antijen reseptörü (CAR) temelli hücresel tedavilerde kullanılacaktır. CAR tedavisi hasta seçimi ve izleminde kullanmak üzere geliştirilecek olan kompanyon tanı kiti ise yeni-nesil dizileme (NGS) teknolojisine dayalıdır. İlaç hedefi doğrultusunda birbirine paralel olarak atılacak adımlarla önce kansere özgün dört farklı hedef moleküle karşı biyoaktif fare antikorları ve nanobadiler geliştirilecek, bunlar arasından en iyi adaylar seçilecektir. Sonra, mAb temelli ilaçlar için antikorlar insanlaştırılıp CHO hücrelerinde üretim için optimize edilecektir. CAR temelli ilaçlar için ise hücre dışı bölgesi hedef moleküllere bağlanabilen, hücre içi kısmı ise T hücrelerini aktive edebilen özelliğe sahip kimerik reseptörleri seçilmiş hücrelerde kodlayabilen viral vektörler imal edilecektir.

Nihai aşamada geliştirilen biyoaktif ilaç adayları endüstriyel üretime adapte edilip preklinik analizler tamamlanacaktır. Böylece her ilaç için master hücre bankası adayı birçok hücre klonu elde edilmiş olunacaktır. Tanı için önce biyoinformatik araçlarla tanı kiti içeriğinde yer alması gereken kritik genler tanımlanacak, bunların klinik örneklerle analizi ile kit prototipi oluşturulacaktır. Paralel olarak bu kiti kullanarak üretilecek NGS verilerinin analizi ve raporlamasına yönelik bir yazılım platformu geliştirilecek, sonra da bu kitin validasyon çalışmaları tamamlanarak belgelendirme başvurusu yapılacaktır.